美國(guó)坦普爾大學(xué)神經(jīng)科學(xué)研究院主任卡邁勒·哈利利教授和他的同事利用基因組編輯技術(shù)，首次成功地從人類細(xì)胞中徹底清除了潛在HIV-1病毒。該項(xiàng)研究成果發(fā)表在美國(guó)《國(guó)家科學(xué)院學(xué)報(bào)》上。研究人員表示，這是朝著永久治愈艾滋病方向邁出的重要一步。
“這是一項(xiàng)令人興奮的發(fā)現(xiàn)，不過現(xiàn)在還沒做好準(zhǔn)備進(jìn)行臨床試驗(yàn)，它只是證明了我們正朝著正確的方向前進(jìn)。”哈利利說，“因?yàn)镠IV-1病毒永遠(yuǎn)不會(huì)從免疫系統(tǒng)消滅，因此徹底剪除病毒才能治愈疾病�！�
過去15年來，高活性抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療（HAART）在發(fā)達(dá)國(guó)家成功控制了感染者的HIV-1病毒發(fā)作，但它仍然可能再次發(fā)怒進(jìn)而打斷治療進(jìn)程。甚至當(dāng)HIV-1復(fù)制被控制較好時(shí)，揮之不去的HIV-1仍然讓感染者存在健康隱患。
研究人員利用了近一年來極其熱門的CRISPR／Cas9基因剪輯技術(shù)。因簡(jiǎn)便、價(jià)廉、多功能和高效率，這種技術(shù)也被譽(yù)為“基因組編輯的魔術(shù)手術(shù)刀”。這種技術(shù)就是通過RNA（核糖核酸）做向?qū)В╣RNA），把Cas9酶帶到相應(yīng)的位置，然后用這種酶切割病毒DNA（脫氧核糖核酸）。
他們將一種由兩部分組成的HIV-1編輯器，放置在防止感染的細(xì)菌防御系統(tǒng)上。據(jù)物理學(xué)家組織網(wǎng)7月21日?qǐng)?bào)道，哈利利的研究室研制了一個(gè)含20個(gè)核苷酸鏈的gRNA，這個(gè)gRNA能夠瞄準(zhǔn)HIV-1的DNA并與Cas9配對(duì)。
為了防止gRNA與病人的任何其他基因組合，他們選擇了一個(gè)從來沒有在人類DNA出現(xiàn)過的核苷酸序列，來防止脫靶和細(xì)胞DNA的后繼損害。當(dāng)使用這一分子工具時(shí)，核酸酶和gRNA可以共同追蹤病毒基因并切除HIV-1的DNA。
HIV-1編輯器在幾種能感染HIV-1病毒的細(xì)胞上均成功地根除了潛在的艾滋病病毒，這些細(xì)胞包括小膠質(zhì)細(xì)胞、巨噬細(xì)胞以及T淋巴細(xì)胞�！癟-細(xì)胞和單核細(xì)胞是HIV-1病毒的主要感染目標(biāo)，所以這類細(xì)胞是該技術(shù)的最重要應(yīng)用目標(biāo)。”哈利利說。
哈利利表示，在技術(shù)能夠應(yīng)用于患者之前，這種根除HIV-1的方法面臨若干重大挑戰(zhàn)。研究人員必須設(shè)計(jì)出一種方法，能為每個(gè)單一的受感染細(xì)胞提供治療劑。而且，因?yàn)镠IV-1病毒很容易發(fā)生變異，因此治療可能需要為每個(gè)病人的獨(dú)特病毒基因序列采取個(gè)性化剪除方案。此外，這種方法可以用來清除很多種其他病毒。 (來源：科技日?qǐng)?bào)) 相關(guān)閱讀